Tempest Therapeutics, una empresa biotecnológica en fase clínica con sede en Brisbane, California, anunció resultados intermedios positivos de su ensayo REDEEM-1 de TPST-2003, una terapia CAR-T dual CD19/BCMA para pacientes con mieloma múltiple recurrente o refractario (rrMM). Hasta el 31 de enero de 2026, un total de 36 pacientes recibieron una dosis de TPST-2003, 24 en un ensayo de fase 1/2 iniciado por investigadores (IIT) y 12 en el ensayo REDEEM-1 en curso. Estos hallazgos representan uno de los conjuntos de datos más grandes que evalúan una terapia CAR-T dual para rrMM.

Eficacia sólida en todos los niveles de dosis

Todos los seis pacientes actualmente evaluables en el ensayo REDEEM-1—tres en el nivel de dosis 1 (1 x 106 células/kg) y tres en el nivel de dosis 2 (2 x 106 células/kg)—alcanzaron una respuesta completa (CR) según los criterios uniformes de respuesta del Grupo de Trabajo del Mieloma Internacional (IMWG). Entre los 25 pacientes evaluables con enfermedad medible al inicio en ambos ensayos IIT y REDEEM-1, la tasa de respuesta general (ORR) fue del 100% (25/25).

Tempest destacó que las respuestas clínicas fueron consistentes en todos los niveles de dosis y entornos de estudio, lo que respalda la reproducibilidad de la arquitectura dual de CAR de TPST-2003. La empresa planea presentar los resultados del ensayo REDEEM-1 y los resultados actualizados del IIT en una reunión científica este año.

Perfil de seguridad favorable en todos los niveles de dosis

Hasta el 15 de enero de 2026, TPST-2003 demostró un perfil de seguridad favorable en todos los niveles de dosis evaluados en el ensayo REDEEM-1. Ningún paciente experimentó un síndrome de liberación de citoquinas (CRS) de grado 3 o superior, y solo un paciente tratado en el nivel de dosis más alto (3 x 106 células/kg) experimentó un síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunes (ICANS) de grado bajo. No se reportó ICANS de grado 3 o superior.

El perfil de seguridad observado, junto con las respuestas consistentes en el ensayo, respalda el plan de Tempest de acelerar su cronograma de desarrollo y reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para discutir la iniciación de un estudio registracional en EE.UU. a finales de este año.

Respuestas profundas y control duradero de la enfermedad

Tempest afirmó que los resultados del ensayo REDEEM-1 en curso son consistentes con los resultados clínicos anteriores del ensayo de fase 1/2 IIT con 24 pacientes. En el IIT, entre los 19 pacientes evaluables con enfermedad medible al inicio, la tasa de respuesta general (ORR) fue del 100% (19/19), con una tasa de respuesta completa del 89,5% (17/19). En el nivel de dosis más alto, se alcanzó una respuesta completa en todos los cinco pacientes (100%).

El IIT también demostró un control duradero de la enfermedad, con una supervivencia libre de progresión (PFS) mediana de 23,1 meses en todos los pacientes y 23,1 meses en pacientes con enfermedad extramedular (EMD). Según la empresa, todos los cinco pacientes evaluables permanecieron negativos para la enfermedad residual mínima (MRD) al mes 12.

Los pacientes con EMD suelen asociarse con peores resultados y menor control de la enfermedad en rrMM. Tempest cree que estos hallazgos respaldan la evaluación continua de TPST-2003 para su potencial de entregar respuestas profundas y duraderas en enfermedades avanzadas.

TPST-2003 incorpora una arquitectura dual de CAR paralela propiedad de Tempest y diseñada por su socio, Novatim Immune Therapeutics. Esta estructura está diseñada para abordar la heterogeneidad tumoral y la escape de antígenos, mecanismos que se cree contribuyen al progreso de la enfermedad tras terapias disponibles actualmente.

La arquitectura de CAR paralela de Tempest también se está aplicando a otros programas, incluido TPST-3003, una terapia CAR-T dual CD19/BCMA alógena en desarrollo para rrMM, y TPST-4003, una terapia CAR-T dual CD19/BCMA en desarrollo para lupus eritematoso sistémico (LES) y otras enfermedades inmunológicas. La empresa espera datos iniciales clínicos de ambos programas este año.

Tempest planea presentar los resultados completos del ensayo de fase 1/2a REDEEM-1 en curso, así como datos actualizados del ensayo de fase 1/2 IIT, en 2026. Basándose en los datos generados hasta ahora, la empresa planea presentar una solicitud de nuevo medicamento investigador (IND) en EE.UU. y, sujeto a su aprobación, iniciar un estudio registracional de TPST-2003 en EE.UU. en 2026.

Según la empresa, las terapias CAR-T aprobadas han demostrado beneficios clínicos significativos en pacientes con rrMM y representan una opción importante de tratamiento en líneas terapéuticas posteriores. Sin embargo, la recaída sigue siendo común, y el tratamiento puede estar asociado con desafíos en la gestión de la toxicidad y limitaciones en la fabricación.

El enfoque de Tempest con TPST-2003 está diseñado para abordar estas limitaciones al dirigirse simultáneamente a dos antígenos—CD19 y BCMA—potencialmente reduciendo el riesgo de mecanismos de resistencia y mejorando los resultados del tratamiento.