カリフォルニア州ブリスベンを拠点とする臨床段階のバイオテクノロジー企業テンペスト・セラピューティクスは、再発・難治性多発性骨髄腫（rrMM）患者を対象とした新規CD19/BCMA二重標的CAR-T療法TPST-2003の進行中のREDEEM-1試験から、好意的な暫定結果を発表した。2026年1月31日時点では、TPST-2003の1回の投与を受けた患者は合計36人で、そのうち24人は以前のPhase 1/2研究（IIT）に参加し、残りの12人は現在進行中のREDEEM-1試験に参加している。この結果は、rrMM治療における二重標的CAR-T療法の最大規模のデータセットの一つを示している。

すべての用量レベルで効果が確認

REDEEM-1試験で効果を評価可能な6人の患者（用量レベル1で3人、用量レベル2で3人）は、国際骨髄腫作業グループ（IMWG）の統一的な反応基準に基づき、すべて完全反応（CR）を達成した。IITとREDEEM-1試験の両方で、基準時測定可能な病変を持つ25人の患者中、全体反応率（ORR）は100％（25/25）に達した。

テンペストは、臨床反応がすべての用量レベルと研究設定で一致しており、TPST-2003の並列二重標的CAR構造の再現性を裏付けると強調した。同社は、今年後半にREDEEM-1試験の結果とIITの更新された結果を科学会議で発表する予定である。

すべての用量レベルで安全性が良好

2026年1月15日時点では、REDEEM-1試験で評価されたすべての用量レベルにおいてTPST-2003は良好な安全性を示した。Grade 3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）は報告されておらず、最高用量レベル（3×10⁶ cells/kg）で治療された患者1人だけが軽度の免疫効果細胞関連神経毒性症候群（ICANS）を経験した。Grade 3以上のICANSは報告されていない。

観察された安全性と試験での一貫した反応は、テンペストが開発スケジュールを加速し、米国食品医薬品局（FDA）と会議を開いて、今年後半に米国登録試験を開始する計画を裏付ける。

深い反応と持続的な病変制御

テンペストは、現在進行中のREDEEM-1試験の結果は、以前の24人のPhase 1/2 IITの臨床結果と一致していると述べた。IITでは、基準時測定可能な病変を持つ19人の評価可能な患者中、全体反応率（ORR）は100％（19/19）で、完全反応率（CR）は89.5％（17/19）だった。最高用量レベルでは、5人の患者すべて（100％）が完全反応を達成した。

IITでは、すべての患者にわたって中位の無進展生存期間（PFS）は23.1か月で、外骨髄病変（EMD）を持つ患者でも23.1か月だった。同社によると、12か月時点ではすべての評価可能な5人の患者が最小残留病変（MRD）陰性を維持していた。

EMDを持つ患者は、rrMMでは通常、予後が悪く、病変制御期間が短いとされている。テンペストは、これらの結果が、TPST-2003が進行期の病変に対して深く持続的な反応をもたらす可能性を裏付けると述べている。

TPST-2003は、テンペストのパートナーであるノバティム・インマーネ・セラピューティクスが設計した、特許取得中の並列二重標的CAR構造を採用している。この構造は、現在の治療法の後に病変が進行する原因とされる腫瘍の異質性や抗原逃走を対処することを目的としている。

テンペストの並列CAR構造は、TPST-3003（rrMM治療用の同種CAR-T療法）やTPST-4003（全身性紅斑狼瘡（SLE）やその他の自己免疫疾患治療用の体内CAR-T療法）などの他のプロジェクトにも応用されている。同社は、両方のプロジェクトから今年後半に初期の臨床データを予定している。

テンペストは、進行中のPhase 1/2a REDEEM-1試験の完全な結果と、Phase 1/2 IITの更新されたデータを2026年に発表する予定である。これまでのデータに基づき、同社は米国新薬申請（IND）を提出し、承認が得られれば2026年にTPST-2003の米国登録試験を開始する予定である。

同社によると、承認されたCAR-T療法は、rrMM患者に有意な臨床効果を示し、後継治療オプションとして重要な位置を占めている。しかし、再発は一般的であり、治療は毒性管理の課題や製造上の制限と関連している。

テンペストのTPST-2003のアプローチは、CD19とBCMAの両方の抗原を同時に標的とすることにより、耐性メカニズムのリスクを減らし、治療結果を改善することを目的としている。