캘리포니아 브리스bane에 기반을 둔 임상 단계 바이오테크 기업 템페스트 테라퓨틱스는 재발/저항성 다발성 골수종(rrMM) 환자 대상으로 CD19/BCMA 이중 표적 CAR-T 치료제 TPST-2003의 REDEEM-1 임상에서 긍정적인 중간 결과를 발표했다. 2026년 1월 31일 기준으로 총 36명의 환자가 TPST-2003을 한 차례 투여받았으며, 이 중 24명은 이전의 Phase 1/2 조사자 주도 임상(IIT)에 참여했고, 나머지 12명은 현재 진행 중인 REDEEM-1 임상에 포함됐다. 이 결과는 rrMM 환자 대상으로 이중 표적 CAR-T 치료제를 평가한 가장 큰 데이터 세트 중 하나로 평가된다.

모든 용량 수준에서 강력한 효과

REDEEM-1 임상에서 현재 효과 평가 대상인 6명의 환자 중 3명은 용량 수준 1(1 x 106 세포/kg)에서, 3명은 용량 수준 2(2 x 106 세포/kg)에서 국제 다발성 골수종 작업 그룹(IMWG)의 균일한 반응 기준에 따라 완전 반응(CR)을 기록했다. IIT와 REDEEM-1 임상 모두에서 기초 시점에 측정 가능한 질병을 가진 25명의 평가 대상 환자 중 전체 반응률(ORR)은 100%(25/25)를 기록했다.

템페스트는 모든 용량 수준과 연구 환경에서 일관된 임상 반응을 관찰했으며, 이는 TPST-2003의 병렬 이중 표적 CAR 구조의 재현 가능성을 뒷받침한다고 강조했다. 회사는 올 하반기에 과학 회의에서 REDEEM-1 임상 결과와 IIT의 업데이트된 결과를 발표할 계획이다.

모든 용량 수준에서 유리한 안전성 프로파일

2026년 1월 15일 기준으로 REDEEM-1 임상에서 평가된 모든 용량 수준에서 TPST-2003은 유리한 안전성 프로파일을 보였다. 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)을 경험한 환자는 없었으며, 최대 용량 수준(3 x 106 세포/kg)에서 치료받은 환자 1명만이 저등급의 면역 효ector 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)을 겪었다. 3등급 이상의 ICANS 사례는 보고되지 않았다.

관찰된 안전성 프로파일과 임상에서의 일관된 반응은 템페스트가 개발 일정을 가속화하고 미국 식품의약국(FDA)과 회의를 통해 2026년 하반기에 미국 임상 시험을 시작할 계획이라고 밝혔다.

심층 반응과 지속적인 질병 통제

템페스트는 현재 진행 중인 REDEEM-1 임상 결과가 이전의 24명 환자 대상 Phase 1/2 IIT 임상 결과와 일치한다고 밝혔다. IIT 임상에서 기초 시점에 측정 가능한 질병을 가진 19명의 평가 대상 환자 중 전체 반응률(ORR)은 100%(19/19)를 기록했으며, 완전 반응률(CR)은 89.5%(17/19)를 기록했다. 최대 용량 수준에서는 5명 모두(100%)에서 완전 반응을 기록했다.

IIT 임상에서는 모든 환자에 걸쳐 중앙값 무진행 생존 기간(PFS)이 23.1개월로 나타났으며, 외골격 질병(EMD) 환자의 경우도 23.1개월이었다. 회사에 따르면 12개월 시점에서 평가 대상 환자 모두가 최소 잔류 질병(MRD) 음성 상태를 유지했다.

EMD 환자는 일반적으로 rrMM에서 더 나쁜 결과와 짧은 질병 통제와 연관되어 있다. 템페스트는 이러한 결과가 TPST-2003이 고급 질병에서 깊고 지속적인 반응을 제공할 수 있다는 가능성을 뒷받침한다고 보고 있다.

TPST-2003은 템페스트의 파트너인 노바티움 면역 치료제가 설계한 독자적인 병렬 이중 표적 CAR 구조를 도입했다. 이 구조는 현재 사용 가능한 치료법 이후 질병 진행에 기여하는 것으로 알려진 종양 이질성과 항원 회피 메커니즘을 해결하려는 목적으로 설계되었다.

템페스트의 병렬 CAR 구조는 다른 프로그램에도 적용되고 있다. TPST-3003은 rrMM 치료를 위한 동종 CD19/BCMA 이중 표적 CAR-T 치료제로 개발 중이며, TPST-4003은 시스템성 루푸스 홍반(SLE) 및 기타 면역학적 질병 치료를 위한 체내 CD19/BCMA 이중 표적 CAR-T 치료제로 개발 중이다. 회사는 올 하반기에 두 프로그램의 초기 임상 데이터를 발표할 계획이다.

템페스트는 현재 진행 중인 Phase 1/2a REDEEM-1 임상의 전체 결과와 Phase 1/2 IIT의 업데이트된 데이터를 2026년에 발표할 계획이다. 현재까지의 데이터를 바탕으로 회사는 미국 임상 신약 신청(IND)을 제출하고, 승인을 받은 경우 2026년에 TPST-2003의 미국 임상 시험을 시작할 예정이다.

회사에 따르면 승인된 CAR-T 치료법은 rrMM 환자에게 유의미한 임상적 이점을 제공하며, 후기 치료 옵션으로 중요하게 여겨진다. 그러나 재발은 여전히 흔하며, 치료는 독성 관리와 제조 제약과 같은 문제와 연관될 수 있다.

템페스트의 TPST-2003 접근법은 CD19과 BCMA 두 항원을 동시에 표적으로 삼아, 저항 메커니즘의 위험을 줄이고 치료 결과를 개선하려는 목적으로 설계되었다.